中新網(wǎng)上海3月26日電(記者 陳靜)科學研究發(fā)現(xiàn)，在DNA和蛋白質之間有個“中間人”，負責傳遞信息，mRNA就是這個“中間人”。 mRNA技術作為一種新興的治療策略引起了廣泛關注。將先進的mRNA技術平臺與AI算法結合，并應用于藥物和疫苗研發(fā)過程，能夠大幅提速增效，改變產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局。

　　記者26日在走訪中了解到，中國創(chuàng)新藥企正基于其自主可控的mRNA技術平臺，聚焦有巨大臨床需求但缺乏針對性藥物的“藍?！?，開發(fā)擁有自主知識產(chǎn)權的mRNA創(chuàng)新藥物和疫苗。

　　云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶當日接受采訪時透露，通過此前的合作，企業(yè)在消化吸收加拿大Providence Therapeutics公司mRNA技術的同時，展開升級。如今，研發(fā)團隊正利用經(jīng)臨床驗證的mRNA技術平臺快速推進多個項目，其自研mRNA疫苗管線已步入高速發(fā)展期。他告訴記者，位于浙江嘉善mRNA疫苗GMP(“良好生產(chǎn)規(guī)范”)生產(chǎn)基地的年產(chǎn)能可達7億劑。

　　高效的遞送技術是mRNA療法藥效的保證。對此，羅永慶表示，除了利用引入的遞送技術，企業(yè)方面也在自主研發(fā)和開發(fā)新一代脂質納米粒(LNP)遞送系統(tǒng)以增強細胞介導的免疫反應。

　　據(jù)了解，從理論上說，mRNA能夠表達任何蛋白質，可以探索治療幾乎所有基于蛋白質的疾病。靶點豐富、安全性較高是mRNA藥物和疫苗的突出優(yōu)勢。上海生物制品研究所總經(jīng)理李秀玲曾表示，mRNA技術作為通用的平臺型技術，應用場景廣泛，潛力巨大，協(xié)同推進mRNA關鍵核心技術攻關、自主技術開發(fā)和產(chǎn)品轉化應用，對增強生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術創(chuàng)新能力和保障民眾身體健康具有重要意義。

　　過去藥物開發(fā)一般都是一次性，即專注于識別某一特定靶點的分子進行研究，通常不適用于另一個疾病目標。在采訪中，記者了解到，mRNA被看作是可以重寫的“軟件”。當mRNA技術構建出類似于數(shù)字領域的技術平臺，更類似于形成共享式開發(fā)模式，使基于同一平臺的藥物和疫苗更快研發(fā)出來，可用于傳染病預防和癌癥治療。這顛覆了藥物開發(fā)模式，顯著提高藥物開發(fā)的生產(chǎn)力水平。這意味著，過去難以成藥的蛋白或胞內(nèi)蛋白均可由 mRNA編碼表達，且免疫原性可控，代謝產(chǎn)物純天然。mRNA技術平臺可以實現(xiàn)“核酸+遞送”的一體化，其應用場景廣泛，潛力巨大。

　　近年來，AI算法被越來越多地應用于生物醫(yī)藥領域。傳統(tǒng)的藥物開發(fā)通常需要經(jīng)歷多年的開發(fā)過程，耗資巨大，且失敗率很高。用AI藥物平臺開發(fā)新藥，效率大幅提升，時間和費用大幅下降。不久前，中國生物技術企業(yè)英矽智能在Nature子刊NatureBiotechnology發(fā)表了關于AI制藥的論文。該企業(yè)在全球率先開發(fā)AI藥物的研發(fā)歷程備受關注。

　　mRNA技術疊加AI有望重塑產(chǎn)業(yè)格局?！癿RNA技術必須和AI以及機器學習等算法結合起來才能快速發(fā)展?！绷_永慶坦言，通過廣泛利用生物醫(yī)學數(shù)據(jù)，我們可以快速尋找全新潛在治療靶點；運用AI等算法進行序列設計，能夠兼顧化學穩(wěn)定性、翻譯效率和免疫原性等，在基因天文數(shù)字般的編排可能中尋找最優(yōu)解，結合實驗數(shù)據(jù)最終將候選分子推向臨床應用。

　　談及自主研發(fā)mRNA腫瘤治療疫苗，羅永慶指出，個性化的mRNA腫瘤治療疫苗是通過測序明確患者腫瘤組織的基因突變，通過算法找到免疫原性好的抗原序列，之后利用mRNA技術平臺合成含有多個腫瘤新抗原序列的產(chǎn)品，回輸病人體內(nèi)，激發(fā)產(chǎn)生特異T細胞攻擊腫瘤。他透露，云頂新耀自主知識產(chǎn)權的mRNA腫瘤治療性疫苗有望今年進入臨床階段。

　　在羅永慶看來，要成為生物制藥行業(yè)內(nèi)的一流企業(yè)，既要有商業(yè)化非常成功的產(chǎn)品，更要有自己的技術平臺，并實現(xiàn)全球布局。“在企業(yè)發(fā)展，第一階段云頂新耀以引進為主，目前實現(xiàn)了自主研發(fā)與授權引進的‘雙輪驅動’?！彼f，到2030年，企業(yè)將努力成為亞洲領先的綜合性生物制藥公司。關于中國創(chuàng)新藥“出海”，羅永慶直言，藥品只要有足夠競爭力，就能順利“出?！?。未來云頂新耀將不斷推出具備顯著臨床差異化優(yōu)勢的同類首創(chuàng)和同類最佳新藥，滿足全球患者需求。(完)